SACHA

Il s’agit de recueillir des données de sécurité et d’efficacité, dans les conditions réelles d’utilisation des médicaments chez l’enfant et l’adolescent, à l’aide d’un outil validé (VIGINOM) et en s’appuyant sur le réseau des Organismes Interrégionnaux de Recours en Oncologie Pédiatriques (RCPPI) et des Réunions Nationales de Concertation qui discutent de chaque cas de rechute afin de définir les meilleurs options thérapeutiques.

Actions proposées :
Prise en charge pluridisciplinaire des cas de rechutes à travers le réseau national des RCPPI et mise en place d’un recueil systématique des données d’efficacité et de tolérance à travers une étude observationnelle prospective nationale.

Bénéfices attendus pour les patients et leur famille :
Innovant et piloté, par le réseau constitué et le support informatique proposé, ce projet permettra d’améliorer la prise en charge des patients et d’assurer la sécurité d’utilisation de ces traitements pour la population pédiatrique, vulnérable. Pour les traitements dont le bénéfice et la sécurité d’emploi sera confirmé, ces résultats seront communiqués à la communauté médicale, nationale et internationale, et aideront à définir la meilleure stratégie chez les patients en échec thérapeutique et faire l’objet de recommandations écrites.

1. Age ≤ 25 ans au moment de l’inclusion dans l’étude.
2. Patient atteint d’une tumeur ou d’une leucémie pédiatrique en échec thérapeutique ou en rechute sans options thérapeutiques standard. Exceptionnellement, les patients en première ligne de traitement sans option thérapeutique standard peuvent également être inclus (ex : neurofibrome plexiforme inopérable et inhibiteurs de MEK, fibrosarcome de l’enfant et inhibiteurs de NTRK).
3. Patient non éligible à un essai clinique de phase précoce ouvert à l’inclusion sur le territoire français ou refus d’inclusion.
4. Patient traité par un nouveau médicament discuté en CIRDI dans le cadre d’une ATU (nominative ou de cohorte) délivrée par l’ANSM ou prescription hors AMM d’un médicament d’intérêt déjà autorisés chez l’adulte.
5. Patients traités dans l’un des centres de la SFCE autorisés à prescrire des chimiothérapies.
6. Patient qui ne s’est pas opposé à sa participation après avoir été informé de l’étude. Le patient doit être capable et désireux de coopérer à l’étude.

1. Patient inclus dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français.
2. Refus oral de participation du patient ou de ses représentants légaux, à la lecture de la note d’information spécifique à l’étude.
3. Patient sous tutelle ou curatelle, privé de liberté ou dans l’impossibilité d’exprimer son opposition à participer à l’étude.

Lancement de l’étude : Avril 2020
Fin estimée des inclusions : Avril 2025
Nombre de patients à inclure : 750

Dr Pablo BERLANGA

INSTITUT GUSTAVE ROUSSY

INSTITUT GUSTAVE ROUSSY