CRYODESMO-02

« Attendre et voir » est actuellement la norme de soins pour les tumeurs desmoïdes récemment diagnostiquées. En cas de progression ou de maladie symptomatique, la thérapie médicale est aujourd’hui largement utilisée, y compris la chimiothérapie.

La cryoablation s’est avérée bénéfique pour le traitement des tumeurs desmoïdes de grande taille, progressives et symptomatiques.

Cet essai randomisé de phase II vise à comparer la cryoablation au traitement médical chez les patients atteints de tumeurs desmoïdes qui progressent après la période « attendre et voir ».

En outre, une conception croisée a été prévue pour permettre à tous les patients de subir une cryoablation si nécessaire.

1. Sujet (homme ou femme) atteint d’une tumeur desmoïde extra-péritonéale (confirmée par une biopsie préalable effectuée par un pathologiste expérimenté au sein du réseau RRePS).
2. Âgé de 13 ans ou plus.
3. Tumeur viable mesurable (selon les critères mRECIST) par IRM. L’imagerie IRM de référence est obligatoire dans les 2 mois précédant le début du traitement (D0).
4. Maladie progressive (selon les critères mRECIST) après la période d’attente sous surveillance ou augmentation significative des symptômes nécessitant une thérapie active, selon l’avis d’un comité multidisciplinaire de lutte contre le sarcome.
5. Tumeur jugée accessible à la procédure de cryoablation par l’opérateur dans un centre de type I. (Dans les cas pédiatriques, une analyse minutieuse du site tumoral sera effectuée avec un radiologue interventionnel pour s’assurer des conséquences limitées de la cryoablation chez les patients pédiatriques, en particulier en ce qui concerne les plaques de croissance).
6. 100% de destruction de la tumeur réalisable en une procédure de cryoablation avec une marge de sécurité de 1 cm selon l’évaluation du centre de référence (type 1) pour la cryoablation.
7. Statut de performance de l’ECOG 0-2 lors de la visite d’inclusion.
8. Paramètres biologiques et hématologiques (neutrophiles ≥ 1,5 x 10⁹/L ; numération plaquettaire ≥ 100 x 10⁹/L ; pas d’anomalies hémostatiques significatives) dans les 4 semaines précédant le dévut du traitement (J0).
9. Sujet apte à comprendre les objectifs et les risques de la recherche et à donner le consentement éclairé, daté et signé. Pour les mineurs, le consentement des 2 parents doit être obtenu.
10. Sujet affilié à un régime social d’assurance maladie.
11. Pour une femme en âge de procréer : test de grossesse sanguin négatif lors de la visite de sélection/inclusion.
12. Sujet acceptant d’utiliser une méthode contraceptive.

1. Tumeur desmoïde intrapéritonéale.
2. Hypersensibilité connue à la vinorelbine ou à d’autres vinca-alcaloïdes, ou à d’autres composants de la navelbine, à la vinblastine, au méthotrexate ou à tout excipient, infection sévère actuelle ou récente (dans les 2 semaines), insuffisance rénale sévère, lésion hépatique sévère, insuffisance respiratoire chronique, traitement concomitant par : vaccin contre la fièvre jaune, traitement prophylactique par la phénytoïne, le triméthoprime, le probénécide, l’acide acétylsalicylique, la phénylbutazone.
3. Toute contre indication à la procédure telle qu’énoncée par le radiologue interventionnel en termes de taille de la tumeur, de proximité de structures neurales/vasculaires ou d’organes adjacents à risque, rendant la procédure inacceptable.
4. Trouble de l’hémostase susceptible d’interférer avec le déroulement de la cryoablation.
5. Participation simultanée à d’autres études expérimentales susceptibles d’influer sur les résultats de la présente étude.
6. Utilisation concomitante d’un agent antitumoral ou d’AINS, de pénicillines, d’IPP, d’acitrétine, de ciprofloxacine, de protoxyde d’azote.
7. Contre indication à toute forme de sédation.
8. Hypersensibilité à l’acide gadotérique, à la méglumine ou à tout médicament contenant du gadolinium.
9. Autres contre-indications à l’IRM.
10. Grossesse ou allaitement.
11. Impossibilité de donner au sujet une information éclairée (sujet en situation d’urgence, patient ayant des difficultés de compréhension…).
12. Troubles psychiatriques.
13. Sujet incapable (faisant l’objet d’une mesure de protection juridique : curatelle, tutelle, mandat de protection future, habilitation familiale).

Lancement de l’étude : Mars 2024
Fin estimée des inclusions : Juin 2029
Nombre de patients à inclure : 150

Pr Jean-Emmanuel KURTZ – Institut de Cancérologie Strasbourg

Hopitaux Universitaires de Strasbourg