ICC APL STUDY 2
Etude multicentrique combinant le trioxyde d’arsenic (ATO) et l’acide rétinoïque all-trans (ATRA) pour les patients atteints de leucémie promyélocytaire aiguë à risque standard récemment diagnostiquée
Type d'essai : Académique / Institutionnel
Etat de l'essai : Ouvert
Situation thérapeutique : Hématologie ( De Novo )
Cibles / marqueurs : RARA
Etablissement(s) participant(s)
Dr Paul SAULTIER
Détails de l'essai
Objectif principal
L’objectif principal de l’étude est d’évaluer l’efficacité et la toxicité, d’un traitement associant le trioxyde d’arsenic (ATO), l’acide tout-trans rétinoïque (ATRA) et le gemtuzumab ozogamycine (GO) chez des enfants et des adolescents nouvellement diagnostiqués d’une leucémie aiguë promyélocytaire de haut risque.
Résumé / schéma de l'étude
Après un traitement d’induction associant ATO et ATRA +/- GO en fonction de la stratification du risque, les patients recevront 4 blocs de consolidation à base d’ATO/ATRA.
Il s’agit du premier essai pédiatrique proposant un traitement non chimiothérapeutique aux enfants atteints de LPA, l’ensemble du traitement étant basé sur l’utilisation de l’ATRA, de l’ATO (et du GO pour les patients à risque élevé).
Critère(s) d'inclusion
- LPA nouvellement diagnostiquée, confirmée par la présence d’un gène de fusion PML/RARα.
- Âge < 18 ans.
- Consentement éclairé écrit des parents ou des tuteurs légaux.
Critère(s) de non-inclusion
- Les patients ayant reçu un diagnostic clinique de LPA mais chez lesquels on a constaté par la suite l’absence de réarrangement PML/RARα doivent être retirés de l’étude et traités selon un autre protocole.
- Dysfonctionnement hépatique significatif (taux de bilirubine sérique >3 mg/dL, taux d’ALT/AST sérique supérieur à 5 fois les valeurs normales).
- Taux de créatinine sérique > 2 fois la valeur normale pour l’âge.
- Arythmies significatives, anomalies de l’électrocardiogramme (*voir ci-dessous), autres contre-indications cardiaques (L-FEV < 50% ou LV-FS < 28%).
- Neuropathie.
- Tumeur maligne active concomitante Infections non contrôlées mettant en jeu le pronostic vital.
- Femme enceinte ou allaitante.
- Patients ayant reçu un traitement alternatif (APL non suspecté initialement ; ATRA et/ou ATO non disponibles).
Calendrier prévisionnel
Lancement de l’étude : Mars 2023
Fin estimée des inclusions : Février 2025
Nombre de patients à inclure : 89
Promoteur de l'étude
CHU Bordeaux